Vývoj legislativy upravující problematiku „orphan drugs“ a stávající evropská legislativa ve prospěch pacientů se vzácnými onemocněními

• 1983 – první zákon o lécích na vzácná onemocnění ve Spojených státech
• 90. léta – legislativa o lécích na vzácná onemocnění je přijata v Singapuru (1991), Japonsku (1993) a Austrálii (1997)
• 1999 – přijetí Směrnice o léčivých přípravcích na vzácná onemocnění Evropským parlamentem
• 2000 – vytvoření Výboru pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění (COMP) v rámci EMEA (Evropské agentury pro léčivé prostředky)
• 2006 – Nařízení EU o lécích pro děti (2006)
• Akční program Společenství v oblasti veřejného zdraví (2007–2013)
• Sedmý rámcový program EU pro výzkum (2007–2013)

Zařazení mezi léky „orphan drugs“

Statut léku na vzácné onemocnění může být udělen v kterémkoliv stupni vývoje léku, za předpokladu, že žadatel zašle řádné vědecké zdůvodnění zamýšleného použití. Statut uděluje Výbor pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění (COMP) v rámci EMEA (Evropské agentury pro léčivé přípravky).

Udělení statutu neznamená schválení používání léku pro danou diagnózu. Farmaceutická společnost musí nejprve podat žádost o registraci. Aby byla registrace udělena, je třeba splnit kritéria účinnosti, nezávadnosti a kvality.

Pobídky pro farmaceutické společnosti v Evropské unii

Výhradní právo na trhu EU
Na trh nesmějí být uvedeny obdobné konkurenční přípravky po dobu 10 let od udělení registrace a 12 let, pokud jsou provedeny pediatrické studie.

Pomoc při přípravě protokolu
EMEA (Evropská agentura pro léčivé přípravky, se sídlem v Londýně) poskytuje firmám odborné konzultace za účelem optimalizace klinického vývoje léku tak, aby byly dodrženy evropské regulační požadavky.

Přístup k centralizované proceduře
Léky na vzácná onemocnění mají přímý přístup k centralizované proceduře EMEA pro žádosti o udělení registrace.

Snížení poplatků
Zproštění poplatků za udělení statutu léku na vzácná onemocnění a snížení poplatků za registraci, inspekce, změny a pomoc s protokolem.

Výzkum financovaný EU
Farmaceutické společnosti vyvíjející léky na vzácná onemocnění se mohou ucházet o granty z programů a iniciativ EU i jednotlivých členských států na podporu výzkumu a vývoje, včetně rámcových programů společenství.

V roce 2007

• 450 léků se statutem léku na vzácné onemocnění od roku 2000
• 37 registrovaných léků na vzácná onemocnění od roku 2000
• 2 miliony občanů EU, kterým tyto léky mohou prospět