Léky pro děti s vzácnými onemocněními

Nařízení EU o lécích pro děti bylo přijato Evropským parlamentem a Radou ministrů v roce 2006, po mnohaletém úsilí zainteresovaných subjektů z řad akademické obce, firem působících v odvětví a pacientských sdružení, mezi nimiž zaujímá přední postavení Eurordis. Nařízení bylo vydáno v Úředním věstníku Komise v prosinci 2006 a vstoupilo v účinnost v roce 2007.

Negativní skutečnosti

  • Řada léčivých přípravků, které se podávají dětem, pro ně původně nebyla určena (podle zprávy „Nemoci a země Evropy“ je to 50 až 90%).
  • Užívají se přípravky určené dospělým. Dětem se podávají v dávkách zmenšených úměrně k váze, což obnáší značná rizika.
  • Nesprávné dávkování často vede k závažným důsledkům, neúčinnosti a vedlejším účinkům.
  • Mezi dětmi trpícími vzácnými onemocněními je velmi rozšířeno užívání neschválených léčiv a užívání léků mimo registrované indikace.
  • Děti jsou tak v zásadě podrobovány permanentnímu a nekontrolovanému klinickému testování, když užívají léky, které pro ně nebyly odzkoušeny.
  • Právní úprava pediatrie (Zákon o nejlepších léčivech pro děti) byla v USA přijata až v roce 2002.
  • Do prosince 2006 neexistovala žádná evropská úprava pediatrie.

Hlavní opatření v rámci nařízení EU o lécích pro děti

  • Povinnost pediatrického výzkumu (PIP – plán pediatrického výzkumu) pro každý nový lék vyvinutý pro dospělé, který má potenciální využití v léčbě dětí.
  • Vytvoření soupisu zvláštních požadavků pro pediatrické léčivé přípravky.
  • Zřízení Pediatrického výboru v rámci Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMEA), mezi jehož členy jsou i zástupci pacientů.
  • Šestiměsíční prodloužení patentu pro pediatrické použití u existujících léků pro dospělé, na které se dosud vztahuje patentová ochrana.
  • Dvouleté prodloužení výhradního práva na trhu pro dětské léky na vzácná onemocnění (celkem dvanáct let oproti deseti rokům u léků na vzácná onemocnění pro dospělé).
  • Finanční podpora prostřednictvím Rámcového programu EU pro výzkum, určená pro staré léky (jimž vypršela patentová ochrana) za účelem prozkoumání a vývoje jejich užití pro pediatrické účely.
  • Implementace procesu směřujícího k zamezení zbytečných klinických zkoušek na dětech.
  • Zvláštní označení na obalu pro výrobky testované a schválené pro děti: registrace pro pediatrické užití (PUMA).

Několik iniciativ v USA zavedlo pobídky a povinnosti pro výrobce, jež vedly k vytvoření informací o výrobku pro více než 100 léků, které nyní zahrnují údaje o dávkování, účinnosti a bezpečnosti pro děti. Podobné podmínky jsou vytvářeny pro děti v Evropě, obzvláště ty, které trpí vzácným onemocněním.