Keep in Touch

Have a suggestion, comment, or question? Drop us a line and we'll reply you soon!

Email

hi@isotope-g5.com

Phone

+1-222-333555777

Address

Isotope Building, 88, USA
Image is not available
Image is not available
Image is not available
Image is not available
Image is not available
5 < 10.000
Věděli jste, že vzácná onemocnění
postihují méně než 5 osob z každých 10 000?
Společně jsme silnější!
Vzácných oněmocnění je získaných
v průběhu života a často se projeví
až v dospělosti.
20%
ČEKÁTE
NA SPRÁVNOU
DIAGNÓZU?
Image is not available
Image is not available
Image is not available


Slider

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (sirotčí léky, v angličtině orphan drugs) jsou často drahé léky pro omezenou skupinu nemocných. Z tohoto důvodu šlo dříve o opomíjenou skupinu léků. Díky pobídkám pro výzkumné instituce a farmaceutické firmy jsou však v současné době nalézány nové léky, jež dokážou výrazně zlepšit zdravotní stav nemocných. Ti se díky tomu mohou vrátit k normálnímu způsobu života.

Pokud má být lék uznán jako lék pro vzácná onemocnění, musí v rámci EU projít procesem designace, který posuzuje Komise pro léčivé přípravky pro vzácné použití Evropské lékové agentury. Komise tvoří zástupci jednotlivých států EU. Konečné rozhodnutí v procesu vydává Evropská komise a je platné pro všechny státy EU včetně České republiky. Výrobce léku, který úspěšně projde procesem designace, může využít nabízených pobídek EU.

 Dostupnost sirotčích léků v České republice je poměrně omezená. Při vstupu na český trh mohou tyto léky získat status tzv. vysoce inovativního léčivého přípravku. Ten mohou dostat i klasické léčivé přípravky. Tento statut umožňuje dočasnou úhradu léku - maximálně však na 3 roky.

Po třech letech musí výrobce léku doložit všechny studie a dokumenty, které SÚKL (Státní úřad pro kontrolu léčiv) vyžaduje pro schválení úhrady u všech léčivých přípravků. Vzhledem k tomu, že léky může užívat velmi malá skupina nemocných, je téměř nemožné všechny studie a dokumenty doložit v podobě, jakou SÚKL vyžaduje. Tyto léčivé přípravky pak z našeho trhu zmizí, protože jim není uznána úhrada. To má neblahý dopad na pacienty.

V případě, že pacient sirotčí lék potřebuje a nemůže jej nahradit žádným jiným přípravkem dostupným na českém trhu, může ošetřující lékař tento lék zajistit na základě
§ 16 zákona 48/1997 Sb.

Základní informace o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění naleznete v článku MUDr. Kateřiny Kubáčkové z časopisu Causa Subita.

Přehled léčivých přípravků pro rok 2014 naleznete zde.

Partneři

EUCERD logo - Evropský výbor expertů pro vzácná onemocnění
EUCERD
Evropský výbor expertů pro vzácná onemocnění
Chci na web
EURORDIS
Evropská společnost pro vzácná onemocnění
Chci na web
ORPHANET
Portál o vzácných onemocněních
Chci na web
RARECONNECT
Připojte se k Vaší komunitě
Chci na web
Norway Grants
Norské fondy
Chci na web
New item
New item
New item
New item

Příběhy pacientů

Snažím se být optimista, ale někdy to nejde: familiární adenomatózní polypóza
příběhy pacientů
Snažím se být optimista, ale někdy to nejde: familiární adenomatózní polypóza
Pohyb je její život: remethylační forma homocystinurie
příběhy pacientů
Pohyb je její život: remethylační forma homocystinurie
Díky bohu za studii: klasická homocystinurie
příběhy pacientů
Díky bohu za studii: klasická homocystinurie
Fakt skvělé zprávy: vestibulární schwannom
příběhy pacientů
Fakt skvělé zprávy: vestibulární schwannom
Užívám si každý den bez bolesti: familiární středomořská horečka
příběhy pacientů
Užívám si každý den bez bolesti: familiární středomořská horečka
Dělám si ze všeho legraci: běžná variabilní imunodeficience
příběhy pacientů
Dělám si ze všeho legraci: běžná variabilní imunodeficience
Jednu nohu mám na brzdě a druhou na plynu: syndrom CMT
příběhy pacientů
Jednu nohu mám na brzdě a druhou na plynu: syndrom CMT
Mám radost, kolik jsem toho zvládla: spinální muskulární atrofie
příběhy pacientů
Mám radost, kolik jsem toho zvládla: spinální muskulární atrofie
Byla jsem smířená s tím, že nejsem dobrá máma: Tourettův syndrom
příběhy pacientů
Byla jsem smířená s tím, že nejsem dobrá máma: Tourettův syndrom
Všední chvíle vnímáme intenzivněni: mitochondriální encefalokardiomyopatie
příběhy pacientů
Všední chvíle vnímáme intenzivněni: mitochondriální encefalokardiomyopatie

Sami vzácní, spolu silní

Předsedkyně a odborní garanti ČAVO

Bc. Anna Arellanesová
Bc. Anna Arellanesová Předsedkyně
Členka výboru Klubu nemocných cystickou fibrózou
MUDr. Kateřina Kopečková
MUDr. Kateřina Kopečková Odborný garant
Onkoložka se specializací na vzácné nádory
prof. MUDr. Milan Macek ml, DrSc.
prof. MUDr. Milan Macek ml, DrSc. Odborný garant
genetik FN Motol