Logo - ČAVO, klikněte pro úvodní stránku Klikněte pro návrat na úvodní stránku
youtube-32pxfacebook-32px

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (sirotčí léky, v angličtině orphan drugs) jsou často drahé léky pro omezenou skupinu nemocných. Z tohoto důvodu šlo dříve o opomíjenou skupinu léků. Díky pobídkám pro výzkumné instituce a farmaceutické firmy jsou však v současné době nalézány nové léky, jež dokážou výrazně zlepšit zdravotní stav nemocných. Ti se díky tomu mohou vrátit k normálnímu způsobu života.

Pokud má být lék uznán jako lék pro vzácná onemocnění, musí v rámci EU projít procesem designace, který posuzuje Komise pro léčivé přípravky pro vzácné použití Evropské lékové agentury. Komise tvoří zástupci jednotlivých států EU. Konečné rozhodnutí v procesu vydává Evropská komise a je platné pro všechny státy EU včetně České republiky. Výrobce léku, který úspěšně projde procesem designace, může využít nabízených pobídek EU.

 Dostupnost sirotčích léků v České republice je poměrně omezená. Při vstupu na český trh mohou tyto léky získat status tzv. vysoce inovativního léčivého přípravku. Ten mohou dostat i klasické léčivé přípravky. Tento statut umožňuje dočasnou úhradu léku - maximálně však na 3 roky.

Po třech letech musí výrobce léku doložit všechny studie a dokumenty, které SÚKL (Státní úřad pro kontrolu léčiv) vyžaduje pro schválení úhrady u všech léčivých přípravků. Vzhledem k tomu, že léky může užívat velmi malá skupina nemocných, je téměř nemožné všechny studie a dokumenty doložit v podobě, jakou SÚKL vyžaduje. Tyto léčivé přípravky pak z našeho trhu zmizí, protože jim není uznána úhrada. To má neblahý dopad na pacienty.

V případě, že pacient sirotčí lék potřebuje a nemůže jej nahradit žádným jiným přípravkem dostupným na českém trhu, může ošetřující lékař tento lék zajistit na základě
§ 16 zákona 48/1997 Sb.

Základní informace o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění naleznete v článku MUDr. Kateřiny Kubáčkové z časopisu Causa Subita.

Přehled léčivých přípravků pro rok 2014 naleznete zde.