Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (sirotčí léky, v angličtině orphan drugs) jsou často drahé léky pro omezenou skupinu nemocných. Z tohoto důvodu šlo dříve o opomíjenou skupinu léků. Díky pobídkám pro výzkumné instituce a farmaceutické firmy jsou však v současné době nalézány nové léky, jež dokážou výrazně zlepšit zdravotní stav nemocných. Ti se díky tomu mohou vrátit k normálnímu způsobu života.

Pokud má být lék uznán jako lék pro vzácná onemocnění, musí v rámci EU projít procesem designace, který posuzuje Komise pro léčivé přípravky pro vzácné použití (COMP) Evropské lékové agentury (EMA). Komise tvoří zástupci jednotlivých států EU. Konečné rozhodnutí v procesu vydává Evropská komise a je platné pro všechny státy EU včetně České republiky. Výrobce léku, který úspěšně projde procesem designace, může využít nabízených pobídek EU.

 Dostupnost sirotčích léků v České republice je poměrně omezená. Při vstupu na český trh mohou tyto léky získat status tzv. vysoce inovativního léčivého přípravku. Ten mohou dostat i klasické léčivé přípravky. Tento statut umožňuje dočasnou úhradu léku - maximálně však na 3 roky.

Po třech letech musí výrobce léku doložit všechny studie a dokumenty, které SÚKL (Státní úřad pro kontrolu léčiv) vyžaduje pro schválení úhrady u všech léčivých přípravků. Vzhledem k tomu, že léky může užívat velmi malá skupina nemocných, je téměř nemožné všechny studie a dokumenty doložit v podobě, jakou SÚKL vyžaduje. Tyto léčivé přípravky pak z našeho trhu zmizí, protože jim není uznána úhrada. To má neblahý dopad na pacienty.

V případě, že pacient sirotčí lék potřebuje a nemůže jej nahradit žádným jiným přípravkem dostupným na českém trhu, může ošetřující lékař tento lék zajistit na základě
§ 16 zákona 48/1997 Sb.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen „Ústav“) zveřejňuje od 1.9. 2020 "Souhrny k hodnotícím zprávám" vydaných ve vytipovaných správních řízeních zahájených na žádost o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivých přípravků/potravin pro zvláštní lékařské účely - viz odkaz níže. Ústav tyto Souhrny publikuje za účelem snadnějšího přístupu široké veřejnosti k základním údajům o hodnocených léčivých přípravcích v uvedených správních řízeních. Pojmem „vytipovaná“ správní řízení se v tomto kontextu rozumí ta řízení, která by mohla být pro širokou i odbornou veřejnost důležitá z pohledu řešené odborné otázky (žádost o stanovení úhrady pro novou léčivou látku, žádost o stanovení úhrady pro novou indikaci, žádost o významnou změnu podmínek úhrady).

http://www.sukl.cz/leciva/souhrny-k-hodnoticim-zpravam-2020

http://www.sukl.cz/leciva/souhrny-k-hodnoticim-zpravam-vytipovanych-spravnich-rizeni