V roce 2010 byla přijata Národní strategie pro vzácná onemocnění na léta 2010 – 2020, která definuje, jaké jsou problematické oblasti na poli vzácných onemocnění a jak by měly být řešeny – např. včasná diagnostika, správná a dostupná léčba, sociální problematika osob se vzácným onemocněním.
Na podzim 2011 začalo několik pacientských organizací připravovat společné prohlášení k naplňování národní strategie do reálného života. Během debat se ukázalo, že jde o velmi rozsáhlou problematiku a abychom se k ní mohli jednoznačně vyjadřovat, potřebujeme si nejdříve sami mezi sebou vyjasnit, co je pro nás jako pacienty podstatné.
Proto padlo rozhodnutí uspořádat ke Dni pro vzácná onemocnění v únoru 2012 setkání všech pacientských organizací pro vzácná onemocnění: bylo potřeba se lépe poznat, říct si, co nás nejvíc trápí, zda spolu chceme spolupracovat a co nám to přinese. Ze setkání vzešlo jasné společné stanovisko a podařilo se nám definovat i společné zájmy a cíle.
V březnu 2012 jsme založili zastřešující organizaci Českou asociaci pro vzácná onemocnění, protože jsme došli k poznání, že pouze společně máme šanci nastartovat pozitivní změny v oblasti sdružování nemocných, informovanosti laické a odborné veřejnosti, diagnostiky, léčby nebo sociálního začlenění nemocných se vzácným onemocněním.