V České republice žije podle statistiky kolem půl milionů lidí s nějakým vzácným onemocněním, kterých je popsáno více než šest tisíc. U naprosté většiny vzácných onemocnění je možné jen zmírnit příznaky nemoci. Jen na zlomek z nich tak existuje bezpečná, efektivní a kauzální inovativní léčba. Tato léčba zpravidla bývá finančně nákladná.
V roce 2022 byl zaveden nový systém (takzvaná třetí cesta), jímž tyto léky vstupují do úhrad ze zdravotního pojištění. Na tvorbě tohoto systému jsme se podíleli. Jsme jedna z prvních zemí, která do tohoto procesu zapojuje nově zástupce pacientů. To je pro léčbu raritních onemocnění velký krok vpřed a zatím takto do systému vstoupilo více než 20 léčivých přípravků. Tento systém vnímáme jako velice přínosný. Umožňuje totiž, aby léky na vzácná onemocnění měly standardní úhradu a nebyly hrazeny jen v režimu výjimky (tzv. na §16), jak tomu bylo dříve. Nový systém zpřehlednil situaci v této oblasti a odstranil mnohé nejistoty, které provázely žádosti o výjimečné úhrady.
Přichází však stále více nových inovativních léků z řady genových terapií a některé z nich jsou již dokonce zařazeny do úhrad. Velmi si ceníme vstřícnosti pojišťoven a ministerstva zdravotnictví, kteří aktivně pracují na zajištění léčby pro naše vzácné pacienty.
V současné době sledujeme, podobně jako celá společnost, případ chlapce s ultra vzácným onemocněním AADC. Tento případ nám ukazuje, že ani nový systém úhrad pro léky na vzácná onemocnění nedokáže (stejně jako jakýkoliv jiný předpis či zákon) dokonale vyřešit všechny situace, které u léků na vzácná onemocnění mohou nastat. Plně chápeme konání rodičů a obdivujeme českou společnost, že se semkla a složila se na inovativní lék a moc mu přejeme, aby podaná terapie byla úspěšná. Tento postup se ale nemůže stát standardem.
Velmi silně si uvědomujeme, co znamená nejistota ohledně léčby pro pacienta a rodinu. Ostatně i to byl důvod, proč jsme usilovali o zavedení “třetí cesty” pro léky na vzácná onemocnění. Jsme přesvědčeni, že je zapotřebí o krajních situacích jako je tato, vést další debatu a zvážit, jaké kroky by mohly zajistit, aby se nejistota ohledně léčby omezila i tam, kam ani nový systém nedosáhne. Nemáme pro ně zatím řešení, ale považujeme za důležité zahájit diskuzi na národní, ale i na mezinárodní úrovni, neboť jsme toho názoru, že úhrada takto nákladných terapií by měla být řešena na úrovni EU. Mnoho členských států si je totiž nemůže dovolit. Jsme připraveni k takové diskuzi přispět, jak to jen bude v našich silách.
Rada ČAVO